העמותה מעניקה תמיכה נפשית ומנטאלית לחולים ובני משפחותיהם, מארגנת פעילויות חברתיות, כנסים, הרצאות ופועלת להגברת המודעות בקרב מיעוטים בישראל בתחום הבריאות והצלת חיים. מספקת ייצוג הולם, ייעוץ ואספקת מידע, תמיכה ושדולה, ופועלת בזירה הממשל להבטחת זכויות לחולים עם מחלות נדירות. העמותה פועלת להעלאת מודעות הציבור לסוגיית מחלת פומפה ומחלות נדירות אחרות
באמצעות קמפיינים דיגיטליים ופרויקטים כגון "אימא טרייה" במחלקות הלידה להעלאת המודעות בקרב אימהות טריות.
העמותה מספקת ציוד ואביזרים לשיפור בריאותם ורווחתם של המאובחנים במחלות נדירות ופועלות בזירת הממשל, במוסדות רפואיים וזירות אחרות, לקידום נושא מחלת הפומפה ומחלות נדירות אחרות.